Investing.com — Larimar Therapeutics Inc (NASDAQ:LRMR) hisseleri Pazartesi günü %22,5 değer kaybetti. Şirket, Friedreich ataksisi için devam eden açık etiketli nomlabofusp çalışmasında yedi katılımcının anafilaksi yaşadığını açıkladı.
Klinik aşamadaki biyoteknoloji şirketi, bu güvenlik endişelerini açıklarken aynı zamanda çalışmadan elde edilen frataksin (FXN) seviyeleri ve klinik sonuçlar hakkında olumlu veriler de paylaştı. Yedi anafilaksi vakasının tamamı, dozlamanın ilk altı haftası içinde meydana geldi. Vakaların çoğu ilk uygulama gününde gerçekleşti ve bu durum hastaların çalışmadan çekilmesine neden oldu.
Bu güvenlik olaylarına yanıt olarak Larimar, uzmanlarla görüştükten ve FDA’yı bilgilendirdikten sonra başlangıç doz rejimini değiştirdi. Yeni protokol, gözlem altında bir saat arayla 5 mg test dozu ve ardından 25 mg doz uygulanmasını içerecek.
Bununla birlikte, bu güvenlik endişelerine rağmen şirket, altı ay boyunca nomlabofusp alan katılımcıların, hastalık belirtisi göstermeyen asemptomatik taşıyıcılarda bulunan seviyelere benzer cilt FXN seviyelerine ulaştığını vurguladı. Şirket ayrıca, doğal seyir referans popülasyonuyla karşılaştırıldığında dört temel klinik sonuçta yönsel iyileşmeler rapor etti.
Friedreich Ataksisi Araştırma İttifakı’nın CEO’su Jennifer Farmer şöyle dedi: “FA, hayatı değiştiren ve hayatı kısaltabilen, amansız ilerleyen bir hastalıktır. Nomlabofusp gibi, FXN takviyesi yoluyla FA’nın temel nedenini hedefleyen tedavi yaklaşımları, FA topluluğu için büyük önem taşımaktadır.”
Larimar, geliştirme programını ilerletmeye devam ediyor. Şirket, 2025’in dördüncü çeyreğinde yeni dozlama rejimini uygulamayı ve 2026’nın ikinci çeyreğinde hızlandırılmış onay talep eden bir Biyolojik Lisans Başvurusu sunmayı hedefliyor.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
